序
2002年8月に「EBM血液疾患の治療 2003−2004」を出版させていただいた．幸い好評を得て（と編者は信じているが），今回「同 2005−2006」を出版させていただくことになった．
EBMという言葉はすでに馴染みのある名前として定着しており，毎日の診療では無意識に，ときには意識的に，EBMを心がけるようになってきている．しかし，EBMの根拠となるデータは日々新しく塗り替えられていて，昨日の常識が今日には覆されることもあるし，昨日はわからなかったことが今日には氷解していることもある．血液疾患治療の分野も例外ではなく，その進歩には目を見張るものがある．2002年の時点のエビデンスが2004年にはすでに旧くなっていることをしばしば経験する．というわけで，今回の出版では前回の内容を一部改訂するのではなく，全体を全く新しい内容に変えてしまった．もちろん筆者もすべて替えるように心がけた．そして，依頼原稿のテーマは，前回同様に，我々専門家が知りたいテーマ，どう治療したらいいか迷っているテーマとした．
医学的にエビデンスとよばれるものにはさまざまなレベルのものがある．血液疾患には頻度が低い疾患が多い．頻度が低いと，同じような症例を多数集めてランダム化比較試験を行うのがむずかしくなる．多数例による前方視的ランダム化比較試験が不可能なときは，どうしてもエビデンスのレベルは低下する．また，示されたデータが日本人での試験結果ではなく欧米人のものだったりすることも多い．日本人で同じ成績が得られるとは限らない．
このような点に留意して本書を読んでいただきたいのだが，なかにはエビデンスがほとんどないが注目されている領域があって，このような場合の書き方は筆者に一任してあることをご承知いただきたい．
本書が血液学専門医のみならず多くの医師，研修医，看護師にとって，有益かつ楽しい書になることを願うとともに，多忙な折にご執筆をお引き受けいただいた諸先生方にこの場をお借りして深謝する次第である．
最後に蛇足ではあるが，血液内科の診療を行うに当たってはevidenceが重要なのは言うまでもないことだが，expertise（専門技術とでも訳すのか）を研鑽し続けることも必要不可欠であることを付け加えたい．
2004年8月
編者
目次
I．赤血球の疾患 1
1．鉄欠乏性貧血の治療〈仁田正和〉 2
a）鉄剤の選択方針は―経口か？ 非経口か？
b）各鉄剤の至適投与法は？―開始基準，投与量，中止基準，併用薬
2．温式抗体による自己免疫性溶血性貧血の治療方針〈新倉春男〉 10
●副腎皮質ステロイド薬の投与方法は？
●免疫抑制薬の適応，薬剤の選択，投与方法は？
●脾摘の適応とタイミングは？
●輸血の適応と方法は？
3．遺伝性溶血性貧血の治療〈小松則夫〉 20
a）遺伝性球状赤血球症―脾摘の適応とタイミングは？20
b）無形成発作の治療は？24
c）サラセミアの治療方針は？26
4．再生不良性貧血の重症度別（非重症，重症／超重症）初回治療方針は？〈松田晃〉 30
5．初回免疫抑制療法無効の再生不良性貧血に対する治療方針は？〈唐澤正光〉 45
●2nd免疫抑制療法？
●造血幹細胞移植？
●その他（シクロホスファミド大量療法など）？
6．再生不良性貧血の治療で蛋白同化ホルモン療法をどう使うか？―適応，種類による効果の違い，至適使用法など〈渡辺直子 高橋隆幸〉 52
7．再生不良性貧血のG-CSF療法〈脇本直樹〉 59
a）有用性と適応は？59
b）MDS/AMLへの移行を促進する？62
8．再生不良性貧血の造血幹細胞移植をどう行うか？〈小島勢二〉 68
a）適応は？68
b）前処置，GVHD予防，幹細胞ソースは？71
9．発作性夜間血色素尿症の治療方針の選択は？―蛋白同化ホルモン，免疫抑制療法，造血幹細胞移植，輸血，新たな治療戦略（抗C5抗体など）〈中熊秀喜〉 75
10．発作性夜間血色素尿症の病態に応じた治療は？―血球減少，溶血，血栓症，鉄欠乏，再生不良性貧血からの移行例〈二宮治彦〉 82
11．PRCAの治療方針―ステロイド？ シクロスポリン？ シクロホスファミド？〈澤田賢一〉 88
12．腎性貧血の治療方針―エリスロポエチンの投与方法，鉄の補充方法，輸血の適応は？〈金子佳賢 下条文武〉 96
13．真性赤血球増加症の治療方針は？〈木村昭郎〉 104
14．骨髄異形成症候群の病型（FAB，WHO）別，IPSS別の至適治療方針は？〈通山薫〉 113
15．骨髄異形成症候群の免疫抑制療法はどう行ったらよいか？〈寺村正尚〉 124
16．骨髄異形成症候群における化学療法をどう選択するか？―low dose therapy？ standard dose therapy？〈檀和夫〉 131
17．骨髄異形成症候群の造血幹細胞移植をどう行うか？―適応，前処置，幹細胞ソース，ミニ移植〈対馬秀樹〉 137
18．特殊病型の治療をどう行うか？―骨髄線維症を伴う骨髄異形成症候群―好酸球増加を伴う骨髄異形成症候群―低形成性の骨髄異形成症候群―赤芽球低形成を伴う骨髄異形成症候群〈嶋本隆司 大屋敷一馬〉 146
II．白血病 155
A．急性骨髄性白血病
1．急性前骨髄性白血病以外の成人AML（60歳以下）において寛解導入療法の第一選択はidarubicin＋cytosine arabinoside（3＋7）か？〈岡本雅司 島崎千尋〉 156
2．高齢者AMLの寛解導入療法はどのように選択すべきか？〈脇田充史〉 164
3．High-dose Ara-CはすべてのCBF白血病において寛解後療法の第一選択か？〈臼杵憲祐 浦部晶夫〉 171
4．染色体異常 t（8 ; 21）をもつAMLにおいて，第一寛解期での同種造血幹細胞移植の適応はあるか？〈丸田壱郎〉 179
5．疾患特異的遺伝子再構成を用いたMRDの検索は第一寛解期AMLの再発予測に有用か？〈田近賢二〉 188
6．染色体異常のない第一寛解期AMLの予後因子として有用な指標は何か？〈大竹茂樹〉 195
7．MylotargはAML治療のどこに位置づけるべきか？〈柳田正光 直江知樹〉 203
B．急性前骨髄球性白血病
1．APLにおける至適な寛解導入療法と寛解後療法は何か？〈品川克至〉 208
2．PML/RARαを用いたMRDの検索は治療選択決定に有用か？〈高山信之〉 226
3．ATRA治療後の再発に対する治療として砒素は第一選択となりうるか？〈竹下明裕〉 235
4．APL第二寛解期の移植で，同種造血幹細胞移植は自家造血幹細胞移植に勝るか？〈藤田浩之〉 242
C．急性リンパ性白血病
1．様々な寛解導入療法に優劣はあるのか？〈秋山秀樹〉 249
2．第一寛解期ALLにおいて，Philadelphia染色体以外に移植適応決定の指標となる予後不良因子は何か？〈上野博則〉 255
3．MRD-guided therapyの有用性はどこまで明らかになったのか？〈宮村耕一〉 262
4．思春期ALLは小児ALLのレジメンを用いて治療すべきか？〈土田昌宏〉 269
5．Burkitt型急性リンパ性白血病に対する同種造血幹細胞移植の成績は化学療法に勝るか？〈磯部泰司〉 278
6．50歳以下の症例で移植可能なHLA同胞ドナーがいた場合には，移植は第一寛解期に行うべきか？〈中世古知昭〉 284
7．Philadelphia染色体陽性ALLの現時点での至適寛解導入／寛解後療法は？〈藤澤信〉 292
D．慢性骨髄性白血病
1．Imatinibで治療を開始した慢性期CMLでは，どの時点でimatinibの効果を不十分と判断すべきか？〈岡本真一郎〉 300
2．慢性期CMLの治療で，imatinibのdose-escalationは予後の改善につながるか？〈浅井治〉 308
3．慢性期CMLの治療で，imatinibによる好中球減少症に対してG-CSFを積極的に用いるべきか？〈岸賢治〉 314
4．ImatinibとIFNαの併用はimatinibに勝るか？〈大西一功〉 321
5．Imatinibで治療された慢性期CMLにおけるimatinib耐性の頻度とその対策は？〈田内哲三 大屋敷一馬〉 326
6．慢性骨髄性白血病（慢性期）を発症した妊婦が，妊娠の継続を希望した場合の至適治療は何か？〈渡部玲子〉 334
7．移行期CMLではimatinib単独で長期生存は期待できるか？（imatinib eraの移行期CMLに対する移植適応は？）〈岡本真一郎〉 340
8．同種造血幹細胞移植後の慢性期再発に対する治療はimatinibか DLIか？〈高見昭良〉 347
E．慢性リンパ性白血病
1．化学療法開始の至適時期と治療の第一選択は？〈鈴木律朗〉 356
2．T-CLL/PLLはどのように治療すべきか？〈伊豆津宏二〉 368
3．HLA適合同胞がいる場合に同種造血幹細胞移植はどの時点で施行すべきか？〈谷口修一〉 374
F．成人T細胞白血病・リンパ腫成人T細胞白血病・リンパ腫ではどのような造血幹細胞移植が勧められるか？〈福島卓也〉 379
III．悪性リンパ腫387
1．限局期Hodgkinリンパ腫の治療法は？〈小椋美知則〉 388
2．進行期Hodgkinリンパ腫の治療法は？〈澤田海彦〉 398
3．濾胞性リンパ腫でrituximabは有効か？〈新津望〉 406
4．びまん性大細胞型B細胞リンパ腫でrituximabは有効か？〈渡辺隆〉 413
5．Rituximabによるin vivo purgingは有効か？〈畠清彦〉 421
6．アイソトープ抱合抗CD20抗体はrituximabよりも優れているか？〈木下朝博〉 428
7．濾胞性リンパ腫に造血幹細胞移植療法は有効か？〈浜埜康晴〉 438
8．CNS原発のびまん性大細胞型B細胞性リンパ腫の治療法は？〈磯部泰司〉 446
9．分子標的療法の現状と将来は？〈安川正貴〉 463
10．悪性リンパ腫に対して臍帯血移植は有効か？〈谷口修一〉 469
11．DNAマイクロアレイ法によるリンパ腫治療の層別化？〈間野博行〉 477
a）DNAマイクロアレイデータでリンパ腫の層別化は可能か？
b）マイクロアレイによる層別化は旧来の重症度分類と独立か？
12．リンパ腫関連血球貪食症候群の治療法は？〈村瀬卓平〉 483
13．胃MALTリンパ腫の染色体異常と治療法の選択〈中村常哉 中村栄男〉 496
IV．多発性骨髄腫 505
1．MP療法が化学療法の第一選択か？〈井下俊 小阪昌明〉 506
2．1回だけの自家移植とタンデム自家移植とはどちらが優れているか？〈藤井浩〉 516
3．タンデム自家移植と自家移植プラスミニ移植とはどちらが優れているか？〈島崎千尋〉 523
4．インターフェロンαは維持療法として有効か？―エビデンスの明らかな有用性とは？〈三輪哲義〉 531
5．サリドマイドと併用する薬は何がよいか，副作用とその対策は？〈佐々木純〉 546
6．Proteasome Inhibitorの有効性，使用上の注意点は？〈畑裕之〉 555
7．その他の分子標的療法の開発状況は？〈尾崎修治〉 562
8．治癒可能な治療法はあるのか？〈村上博和〉 570
9．多発性骨髄腫に対するビスフォスフォネート療法―エビデンスの明らかな有用性とは？〈三輪哲義〉 578
V．凝固・血小板異常 591
1．特発性血小板減少性紫斑病に対する脾臓摘出術について：開腹脾臓摘出術と腹腔鏡下脾臓摘出術どちらを選択すべきか？ その効果は？〈太田正之 松本敏文 北野正剛〉 592
2．特発性血小板減少性紫斑病難治例に対する治療法：ステロイド，脾摘無効例の治療はどのようにしたらよいか？〈倉田義之〉 599
3．特発性血小板減少性紫斑病に対するH. pylori除菌療法について〈幸田久平〉 604
●現時点での治療成績は？
●どのような症例に試みるべきか？
4．播種性血管内凝固症候群に対する治療はどのようにすればよいか？〈朝倉英策 御舘靖雄 林朋恵〉 611
5．抗リン脂質抗体症候群の治療はどのようにすればよいのか？〈小林隆夫〉 621
6．ヘパリン起因性血小板減少症，そのパラドキシカルな病態からみた治療〈松尾武文〉 629
7．先天性血小板機能異常症について：どのような場合に疑い，治療はどのようにすればよいのか？〈冨山佳昭〉 637
8．比較的まれな先天性凝固異常症について：フィブリノゲン，プロトロンビン，V・X因子欠損症どのような場合に疑い，治療はどのようにすればよいのか？〈小山高敏〉 645
9．先天性凝固XIII・XI・VII因子欠損症〈一瀬白帝〉 653
a）XIII因子653
b）VII因子656
c）XI因子659
10．先天性血栓性疾患についてアンチトロンビン・プロテインC・プロテインS欠乏症の治療はどのようにすればよいのか？（急性期の治療と血栓症予防のための治療）〈山本晃士〉 664
11．血栓性血小板減少性紫斑病の治療はどのようにしたらよいのか？〈松本雅則〉 672
12．難治性の血友病患者（ハイレスポンダー，高力価のインヒビター陽性例）の治療はどのようにすればよいのか？〈瀧正志 大井千愛〉 680
●止血管理，バイパス療法に用いる製剤の選択，投与量とその指標は？
●インヒビターを減少または消失させるための長期的な治療法は？
13．獲得性凝固因子インヒビター（自己抗体症例）に対して，どのように治療すればよいのか？〈新井盛夫〉 688
●止血管理，バイパス療法に用いる製剤の選択，投与量
●インヒビターを減少または消失させるための長期的な治療法
14．原発性血小板血症の治療について―血小板数をいくらに保てばよいのか？―Hydroxyureaなどの抗癌剤，およびアスピリンなどの抗血小板薬はどのような症例に投与すべきか？〈西田浩子 村田満〉 694
VI．支持療法，輸血 701
1．血液疾患の治療で完全無菌管理を必要とするのはどのような場合か？〈田野崎隆二〉 702
2．急性白血病治療中のfebrile neutropeniaに対するempiric therapyとして抗生物質の単剤投与の有用性は併用投与と同等と考えてよいか？〈吉田稔〉 707
3．造血器疾患治療中のカリニ肺炎の予防〈森毅彦〉 713
4．Micafunginなどの新規抗真菌薬の位置づけは？〈舟田久〉 719
5．血小板輸血不応例に対する対処法，HLA適合血小板の適応は？〈羽藤高明〉 728
6．急性白血病治療中の予防的血小板輸血のトリガー値は1万/μlか2万/μlか？〈比留間潔〉 735
7．輸血製剤を介する感染症は防げるか？〈高松純樹〉 741
8．白血球除去フィルターと輸血副作用〈甲斐俊朗 国分寺晃 原 宏〉 749
VII．造血幹細胞移植 755
1．骨髄性白血病に対するミニ移植の有用性はどこまで明らかになったのか？〈神田善伸〉 756
2．非腫瘍性疾患に対する臍帯血移植の適応は？〈松本正栄 矢部普正〉 765
3．複数の臍帯血移植の有効性はどこまで明らかになったか？〈宮腰重三郎〉 775
4．成人において臍帯血はHLA適合非血縁者あるいはHLA不適合血縁者ドナーと同等の造血幹細胞ソースと考えてよいか？〈白藤尚毅〉 779
5．急性GVHDの標準的予防法および治療法は？難治例に対する有効な治療法はあるか？〈秋山秀樹〉 787
a）急性GVHDの標準的予防法および治療法は？787
b）難治例に対する有効な治療法はあるか？791
6．慢性GVHDに対する標準的薬物療法および難治例に対する治療法は？〈佐尾浩〉 794
7．造血幹細胞移植後の血栓性細小血管症ついて〈浜埜康晴〉 801
索引 811